Edición de genes humanos

Vertex y CRISPR Therapeutics han desarrollado un medicamento para tratar dos trastornos sanguíneos hereditarios: la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Ambas enfermedades son causadas por mutaciones en el gen de la hemoglobina. En ambas enfermedades, se observa anemia: una disminución en la cantidad de hemoglobina y glóbulos rojos que transportan oxígeno a todos los órganos, los órganos sufren de falta de oxígeno.

El nuevo medicamento ya ha pasado los ensayos clínicos y sus resultados se envían para su aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

El medicamento se basa en la tecnología de edición de genes CRISPR: el medicamento cambia la secuencia de ADN de las células, corrigiendo mutaciones. Todavía no se ha aprobado ningún medicamento que utilice este enfoque, pero esto puede cambiar pronto.

Una decisión sobre este medicamento estará disponible dentro de 8 a 12 mesess.