El medicamento más caro, un tratamiento único que cuesta 3,5 millones de dólares, ha sido aprobado recientemente en Estados Unidos. Se trata de la primera terapia génica para la hemofilia B. Las personas que padecen esta enfermedad no producen uno de los factores de coagulación y pueden morir por hemorragias incontroladas.
El nuevo fármaco administra un gen del factor de coagulación funcional a las células hepáticas. Una sola inyección basta para proteger contra las hemorragias incontroladas durante 8 años. Las personas con hemofilia B reciben ahora factor de coagulación una o dos veces por semana.